Mögliche neue Behandlung für Sklerodermie

Ergebnisse einer neuen Studie weisen darauf hin, dass Sklerodermie effektiv mit Stammzelltransplantation behandelt werden könnte. Der Ansatz könnte die erste neue Behandlung zur Verbesserung des Überlebens bei Patienten mit schwerer Sklerodermie seit mehr als vier Jahrzehnten darstellen.

Die im New England Journal of Medicine veröffentlichte Studie teilte Erwachsene (18 bis 69 Jahre alt) mit schwerer Sklerodermie der Durchführung einer myeloablativen, autologen Stammzelltransplantation (36 Teilnehmer) oder dem Erhalt von Cyclophosphamid (39 Teilnehmer) zu.

Nach 72 Monaten fielen Kaplan-Meier-Schätzungen des ereignisfreien Überlebens (74 % vs. 47 %) und des Gesamtüberlebens (86 % vs. 51 %) zugunsten der Transplantation aus. Insgesamt 9 % der Teilnehmer in der Transplantationsgruppe hatten bis Ende Monat 54 mit der Einnahme krankheitsmodifizierender Antirheumatika (DMARDs) begonnen, verglichen mit 44 % der Personen in der Cyclophosphamid-Gruppe. Die behandlungsbedingte Mortalität betrug in der Transplantationsgruppe nach 54 Monaten 3 % und nach 72 Monaten 6 %, verglichen mit 0 % in der Cyclophosphamid-Gruppe.

Beide Behandlungsmöglichkeiten bargen ein Risiko für Infektionen und niedrige Blutkörperchenzahlen, berichteten die Forscher. Die Gesamtinfektionsraten waren ähnlich.

Referenzen: Sullivan KM, Goldmuntz EA, Keyes-Elstein L et al. Myeloablative Autologous Stem-Cell Transplantation for Severe Scleroderma. N Engl J Med 2018; 378:35-47 04 January 2018. DOI: 10.1056/NEJMoa1703327